2018年ASH年会：LentiGlobin遗传疗法治疗镰刀型红血球疾病的最新数据

2021-12-13 03:18:09 来源:

bluebird生物关键技术公司据悉在第60届American血清学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™DNA疗法治疗镰刀型肾脏疾病（SCD）的I/II期HGB-206学术研究的最新数据。

SCD是一种导致的、逐渐致人衰弱的和危及生命的免疫缺陷。SCD由人体内（HbS）的反常激起，导致激起肾脏中的载氧人体内反常。SCD通常病症于拥有两个反常一氧化氮DNA的病人，这些病人从祖父母双方各遗传过来一个反常的DNA。

bluebird生物关键技术公司的医学博士Did Didson评论者真是：“罹患SCD的病人接受了LentiGlobin治疗后，他们开始激发DNA治疗缺少的HbAT87Q，确实LentiGlobin可能关键在于改善红细胞病理学结果”。许多SCD病人罹患导致的贫血和血管也就是说性政治事件，包括导致的、反复发作的疼痛危象，导致器官损伤和寿命更长。在接受LentiGlobin治疗之前，本学术研究中的病人经常起因血管也就是说性政治事件，但在用LentiGlobin治疗9个月后，没有血管也就是说政治事件的起因。

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