DiGeorge综合统是一组与咽囊系统发育缺陷有关的统象和症状。DGS的值得注意三联统表现为心脏圆形气管拔畸形、胸腺息肉和低钙酸中毒(由甲状旁腺息肉带来)。大多数DGS患者以及诸如腭心面综合统(也称为Shprintzen综合统)的其他类似综合统患者都普遍存在生殖细胞22q11.2的缺失。这些哮喘都属于生殖细胞22q11.2缺失综合统的类别。
药学公司Zynerba Pharmaceuticals今天宣布,英美两国饮品药品监督管理局(FDA)已获颁二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症的孤儿药名号。
二酚(Cannabidiol)是的主要非美德科成分,很强多种药理作用,包括镇静剂、抗美德病、止吐和抗炎特性。Cannabidiol在非转化细胞内中无毒性,不必诱发食物摄入变化,不必诱发身躯僵硬症,不必不良影响环境因素常量(长周期、血压和新陈代谢),不必不良影响上皮细胞的输送和不必改变美德文学运动或美德状态功能。
Zynerba董事长兼总裁兼执行官Armando Anido说:“我们很欣慰FDA在这一关键患者群体中开发有效治疗的紧迫感。获得这一名号对我们而言是一个关键历史性”。
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